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新泽西州人丽莎·皮萨诺(Lisa Pisano)眼看着自己的生命即将结束。54岁的她患有心力衰竭和终末期肾病,但几项慢性疾病使她不适合进行心脏和肾脏移植。
图源:合众国际社报道截图
皮萨诺在新闻发布会上说:“我只想有机会过上更好的生活。”“在我被告知不能进行人体器官移植手术后,我知道我没有多少时间了。”
但由于机械心脏泵和基因编辑的猪肾的联合移植,皮萨诺获得了新的生命。
纽约大学朗格尼医疗中心(NYU Langone Health)的外科医生说,这是首次将两种截然不同的医疗技术应用于同一名患者。
他们补充说,目前还没有任何使用机械心脏泵的人接受任何形式的器官移植的记录。
更重要的是,他们说,这是已知的第二次将基因编辑过的猪肾脏移植到活人身上。
第一例发生在今年3月,麻萨诸塞州总医院(Massachusetts General Hospital)的医生将一个经过基因改造的猪肾植入该州韦茅斯(Weymouth) 62岁的瑞克·斯莱曼(Rick Slayman)体内。
纽约大学朗格尼移植研究所(NYU Langone Transplant Institute)主任罗伯特·蒙哥马利(Robert Montgomery)博士说:“考虑到科学成就使我们有能力挽救丽莎的生命,以及我们作为一个社会为每个需要拯救生命的器官的人做的努力,这是令人难以置信的。”
医生在背景说明中说,有近10.4万人在等待移植,其中8.9万人在等待肾脏。
他们补充说,美国约有80.8万人患有终末期肾病,但去年只有2.7万人接受了肾脏移植手术。
在皮萨诺的病例中,外科医生首先将心脏泵植入她的体内,几天后又植入了经过基因编辑的猪肾脏和猪胸腺,以帮助抵御排斥反应。
研究人员说,如果没有心脏泵,皮萨诺的预期寿命将只有几天或几周。
但皮萨诺陷入了两难境地,因为患有慢性肾脏疾病的患者通常不允许接受心脏泵手术。
纽约大学格罗斯曼医学院(NYU Grossman School of Medicine)心肺移植主任纳德·莫扎米(Nader Moazami)博士说:“如果没有肾脏移植的可能性,她就不符合心脏泵的候选资格,因为使用心脏泵进行透析的患者死亡率很高。”
莫扎米在纽约大学朗格尼分校的新闻发布会上说:“这种独特的方法是世界上第一次在透析患者身上进行心脏泵手术,随后计划移植肾脏。”
心脏泵于4月4日植入,猪肾移植于4月12日进行。
医生指出,皮萨诺体内的有害抗体水平很高,这种抗体会攻击任何移植的人体肾脏。要找到一个合适的人类配型可能需要数年时间。
但蒙哥马利发现,联合治疗公司(United Therapeutics Corp.)开发的实验性基因编辑猪肾不仅可用,而且与皮萨诺很匹配。
该肾脏被设计成阻断一种负责产生α-gal糖的基因。先前的研究表明,去除α-gal可以防止引发猪肾排斥反应的抗体反应。
皮萨诺还接受了供体猪的胸腺,它负责培养免疫系统,将进一步降低排斥的风险。
其他实验性基因编辑猪器官包括许多不同的基因改变,旨在抵御排斥,但蒙哥马利认为简单的可能更好。
蒙哥马利说:“通过对猪进行单一基因改造,我们可以更好地理解基因组中一个关键的稳定变化在使异种移植成为一种可行的选择方面所起的作用。”
蒙哥马利补充说:“由于这些猪可以繁殖,不需要像更复杂的基因编辑那样克隆,这是一个可持续的、可扩展的器官短缺解决方案。”“如果我们想要开始快速拯救更多的生命,使用更少的改造和药物将是答案。”
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