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澳洲一名11岁的小女孩因脚太大而无法走路,需要使用轮椅。在一种神奇药物的帮助下,她有望恢复行走能力。
Angel出生在巴基斯坦,患有导致组织过度生长的丁香综合征。 这种情况意味着Angel的双脚肿胀且重,无法行走。 Angel原定于2019年在墨尔本皇家儿童医院接受双脚截肢手术,但医生认为手术风险太大。 澳洲人道主义者Moira Kelly是Creating Hope Foundation的创始人,她接手了Angel的案子,在对丁香综合征进行了广泛的研究后,她找到了一个可能的解决方案。
(图片来源:澳洲新闻集团) Kelly发现了一份法国报告,该报告介绍了一种常用于乳腺癌治疗的药物——Alpelisib,可以成功治疗丁香综合征。 Kelly带Angel去了巴黎,看看她是否有资格接受这种药物治疗。 经过评估,她获得了批准,制药公司Novartis出于同情,同意免除10万澳元的药物费用。 Angel的儿科医生Luke Sammartino告诉A Current Affair,这种药物给他们带来了新的希望。
(图片来源:澳洲新闻集团) 他说:“作为一个团队,我们真的非常希望这种药物能缩小她的脚,让她恢复走路的能力。” Angel将在未来几周内收到首份药物。Kelly表示:“我们走了很多条路才走到现在。”
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