治愈的希望
买药需要花钱，这个事大家都知道。
但一针500万澳元的药，你见过吗？
你没看错，一针500万澳元！
据报道，悉尼Royal Prince Alfred Hospital与全球其他一些科研机构合作，经过20多年的研究，
首次研发出了一种具有开创性的基因疗法，用于治疗一种罕见的遗传性出血性疾病——B型血友病。
B型血友病患者因F9基因突变，无法制造足够的凝血蛋白，一旦血管破裂，血液很难凝固，常常出现过度出血和关节损伤。
以前，B型血友病患者需要每隔几天就注射一次凝血因子来维持身体情况，
但在这种全新的基因疗法中，研究人员将一种携带F9基因的安全病毒注射进患者体内，
病毒将F9基因带到肝细胞，在患者的余生中制造凝血蛋白。
只需要这一针，就能从根本上彻底解决凝血异常的问题。
当然，这一针的价格也是非常昂贵的——一针500万澳元，相当于一滴1000多澳元！
目前，这种疗法还处于试验阶段，全球有40名患者都将参与这项基因疗法的临床试验。
Royal Prince Alfred Hospital负责主导这项基因疗法的John Rasko教授将其描述为“基因治疗史上激动人心的时刻”。
他说：“我们正在突破医疗技术的界限，为患者带来治愈的希望。”
在此前的试验中，新州38岁的血友病患者Mark Lee自出生以来，每周需要注射3次凝血蛋白，他的两个兄弟在孩童时就死于B型血友病的并发症。
但自从接受基因治疗后，他再也没有出过血。
图为Mark Lee接受基因治疗
他说：“这彻底改变了我的生活。”
“我小时候时不时就会出血，不能踢足球，不能做任何其他小伙伴可以做的事。”
“但现在，我妈妈知道，她唯一幸存的儿子不会死于血友病了。”
“我有两个女儿也是血友病的携带者，但我知道，如果她们遗传给了孩子这种病，只需注射一次，就可以过上正常的生活。”
图为Mark Lee和他的女儿、太太
据了解，B型血友病属于X染色体隐性遗传病，患者多为男性。
目前，澳洲大约有500名男性患有B型血友病。
患有这种疾病的患者会出现频繁流血的情况，出血部位通常是关节或肌肉。
出血有时是外伤导致，有时自发发生，没有明显的原因。
随着时间的推移，出血会导致严重的关节炎、慢性疼痛和残疾。
即使采用当今最先进的治疗方法，患者也会经历痛苦的出血，对关节、肌肉和器官也会造成终生的长期损害。
而这种基因疗法不仅不会给患者带来痛苦和损害，还有望通过一次注射就彻底治愈血友病。
同时，这也为使用基因疗法治疗4000多种其他遗传疾病（包括失明）打开了大门。
我们也相信，随着未来医学研究的不断突破，会有更多患者重新过上正常生活。
发表于 2023-5-26 23:30:24
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